Premizele terapiei genetice sunt bazate pe ideea corectarii bolilor genetice la nivelul moleculelor de ADN. Terapia genetica are un potential enorm, " spune eticistul Adventist Dr. Anthony J. Zuccarelli, profesor biochimist la Universitatea Loma Linda California. "Unii prezic ca aceasta terapie poate deveni la fel de comuna ca si utilizarea antibioticelor. Bolile ce pot fi tratate prin terapie genetica pot fi de la bolile infectioase la cancer. " Zuccarelli a adaugat ca oricum terapia genetica a fost criticata ca fiind o incercare de "joaca de-a Dumnezeu. " . "Personal sunt ingrijorat de perspectiva ca aceasta terapie sa se extinda si asupra aspectelor care nu privesc sanatatea, cum ar fi chelia, greutatea corporala, dezvoltarea muschilor, culoarea parului, culoarea pielii si aspectul fizic in general. "
Sarcina principala a terapiei genetice este dezvoltarea de metodelor de a transporta material genetic celulelor corespunzatoare, eficient si sigur. Aceasta problema devine cu adevarat provocatoare cand gene ce trebuiesc transportate sunt mari si complexe. Daca genele sunt plasate intr-un mod optim, ele pot sa persiste pe tot parcursul vietii celulei si ar putea duce la o potentiala vindecare.
Terapia genetica incearca sa gaseasca strategii viabile de livrare a genelor. Pentru a reusi acest lucru, s-au dezvoltat "vehicule " de livrare a genelor, asa numitii vectori, care incapsuleaza genele terapeutice, pentru a le livra in celule. Multi dintre vectorii curent folositi sunt versiuni modificate ale unor virusi. Virusii modificati genetic nu pot sa se inmulteasca in pacient, dar au abilitatea de a livra materialul genetic. O alta strategie este bazata pe folosirea vectorilor non-virali in care complexe de ADN, proteice, sau lipide formeaza particule capabile sa transfere gene.
Pe data de 14 septembrie 1990, la Institutul National de Sanatate din Bethsda, USA, o fetita de 4 ani a devenit primul om tratat vreodata cu ajutorul terapiei genetice. Ea suferea de o Imunodeficienta grava. Aceasta boala este cauzata de un defect al unei singure gene. Ca efecte ale acestei boli, ar fi faptul ca sistemul imunitar nu lucreaza deloc. Copii afectati sunt incapabili sa se apere de infectii, si sunt nevoiti sa traiasca intr-un mediu steril, izolati de restul lumii. Chiar si asa, viata lor este de obicei scurta. Dupa doi ani de terapie, aceasta fetita a fost capabila sa mearga la scoala, sa innoate, sa danseze cu familia si cu prietenii.
Este foarte incurajator gandul ca terapia genetica se foloseste in dezvoltarea tratamentelor pentru diverse boli cum ar fi: cancer, boli cardiovasculare si SIDA. In prezent, doar cateva boli genetice pot fi vindecate si doar simptomele sunt tratate. Genele mutante nu sunt distruse de tratament. Una dintre cele mai cunoscute tratamente este injectarea de insulina pacientilor suferind de diabet. Aceasta terapie are succes si totodata nu este nici prea scumpa.
In ultimul timp se incearca gasirea unui tratament pentru Parkinson si Alzheimer cu ajutorul terapiei genetice. Problema care apare ar fi gasirea unei metode de a introduce gene in creier, deoarece acesta este protejat de potentialele substante periculoase din sange de catre jonctiunile stramte dintre celule capilare. Doar moloculele recunoscute au permisiunea de a trece, deci pentru a introduce gene in creier, cercetatorii vor fi nevoiti ori sa le injecteze prin gauri perforate in creier, sau prin administrarea intravenoasa a acestora impreuna cu drogurile ce distrug aceasta bariera. Recent, William Pardridge si Ningya Shi de la Universitatea din California Scoala de Medicina din Los Angeles, au gasit o cale de a "pacali " aceasta bariera astfel ca genele terapeutice sa fie lasate sa treaca, dar creierul sa fie protejat de catre substantele periculoase. Cercetatorii intai impacheteaza gena intr-o sfera, numita lipozom. Mai apoi acest pachet este legat de un anticorp, care spune celulei sa lase pachetul sa intre. Cand cei doi cercetatori au injectat in sangele unui soarece pachete continand o anumita gena, au gasit proteina elaborata de acea gena in creierul acestuia. Deja se preconizeaza faptul ca in viitorul apropiat, aceasta metoda se va folosi si la oameni.
Un alt experiment reusit a fost acela in care, cu ajutorul terapiei genice s-a tratat o anumita forma de orbire. Astfel, intr-o demonstratie a puterii terapiei genetice, un caine ce a mostenit o forma rara de orbire si-a recuperat vederea. Acesta ar putea fi un pas important pentru tratamentul bolilor oftalmologice la om. Cainele din experiment avea boala numita Amauroza Congenitala Leber (ACL), care duce la degradarea tesutului de pe retina, sensibil. De asemenea aceasta boala o intalnim si la oameni. Cei ce sufera de aceasta boala isi pierd vederea in copilarie. Cauza acestei boli, poate fi o mutatie in una dintre cele trei gene cunoscute. Defecte ale altor gene necunoscute inca provoaca de asemenea aceasta boala. Cainele din studiu a avut un defect al genei ce sintetizeaza proteina RPE65, care ajuta la crearea unui pigment necesar pentru vederea normala. Cercetatorii au preluctrat o copie a genei intr-un adenovirus si mai apoi l-au injectat direct in retina ochiului drept a trei caini. Rezultalul a fost o ridicare mare a activitatii electrice si a functiilor pupilei in ochiul drept. Momentul culminant a fost atunci cand cainii au fost nevoiti sa treaca de cursa cu obstacole. Animalele au fost capabile sa ocoleasca obiectele. Fara tratament, cainii se loveau de fiecare obiect intalnit in cale. Pana acum, nu s-au vazut efecte secundare sau raspunsuri puternice ale sistemului imunitar la tratament. Cercetatorii sunt increzatori, spunand ca s-ar putea ajunge la un tratament pentru ACL la oameni. Inca nu se stie daca acest tratament ar avea efect la oamenii in varsta a caror retina s-ar putea sa fie deteriorata.
Un nou tratament pentru diabetici apare la orizont, datorita cercetarilor in domeniu terapiei genetice. O echipa de cercetatori de la "University of California"-San Francisco sub conducerea Dr.
